從靶點跟隨到前沿創(chuàng)新，中國藥企的技術突圍戰(zhàn)已悄然升級。

從小分子、抗體到ADC、TCE……中國創(chuàng)新藥的技術突破軌跡，正從“靶點跟隨”向“原始創(chuàng)新”躍遷。而在更前沿的小核酸藥物領域，一場靜默的革命正在發(fā)生。

全球小核酸藥物市場長期被Alnylam等海外藥企壟斷，核心遞送技術和靶點專利構筑了高聳的壁壘。但近期，中國創(chuàng)新藥企在這一領域的動作頻頻：舶望制藥的出海合作余溫未散，邁威生物又以10億美元的NewCo交易，宣告其正式殺入小核酸賽道。

更值得關注的是，邁威生物此次授權的雙靶點siRNA藥物2MW7141，不僅是其從未公開的小核酸管線“首秀”，還有可能成為全球首個采用非LNP遞送系統(tǒng)的雙靶點siRNA藥物。

隨著RNAi技術不斷證明其臨床轉化及商業(yè)化實力，小核酸賽道的熱度正加速上升。而包括邁威生物等在內(nèi)的一批中國“黑馬”創(chuàng)新藥企，正憑借獨特的技術平臺和差異化的管線布局嶄露頭角，從靶點選擇到遞送系統(tǒng)，開始挑戰(zhàn)全球最前沿的技術創(chuàng)新。

這提醒著我們，中國創(chuàng)新藥的爆發(fā)力，或許仍被嚴重低估了。當技術大航海時代遇上中國效率，一場由平臺賦能、策略突圍驅(qū)動的價值進階，將持續(xù)重塑全球醫(yī)藥創(chuàng)新的潮水方向。

/ 01 /高調(diào)殺入小核酸賽道

小核酸并非新生事物，與傳統(tǒng)的小分子藥物和抗體藥物相比，提供了更廣泛的候選靶點，并且開發(fā)周期更短、靶向性和特異性更好等優(yōu)點，也被看成是繼化學小分子藥物和生物抗體藥物后的創(chuàng)新藥3.0。

自2024年以來，小核酸藥物成為MNC挖掘的新金礦，包括諾華、勃林格殷格翰等大藥企更是加速來華淘金。尤其前者，先后與舶望制藥達成兩次BD交易，總額近100億美元。

隨著重磅BD的落地，全球小核酸賽道的熱度正加速上升。邁威生物則為這股新浪潮，添了一把火。9月17日，其宣告今年以來的第三項BD：其與Aditum Bio聯(lián)合成立Kalexo Bio公司，并將自主研發(fā)的雙靶點siRNA藥物2MW7141以最高10億美元的協(xié)議總額授權出海。

根據(jù)協(xié)議，邁威生物不僅將獲得一次性、不可返還的首付款及近端付款1200萬美元，作為對價的一部分，其還將在符合約定條件下獲得Kalexo雙位數(shù)的A輪優(yōu)先股。

NewCo作為介于借船出海和自主出海之間的新模式，授權方不僅能拿到實打?qū)嵉氖赘犊钯Y金，還能通過股權鎖定后期收益，不被中間商賺差價。也就是說，邁威生物希望通過NEWCO模式，創(chuàng)造更大的價值。

值得注意的是，此前邁威生物并未披露其在小核酸領域的布局。這意味著，這家以ADC技術聞名的創(chuàng)新藥企，悄然完成了技術平臺的又一次拓展。

此次交易的管線2MW7141，針對血脂異常人群的血脂調(diào)控及高危心血管事件的預防，直指心血管疾病這一廣闊的慢病市場。

單靶點SiRNA藥物在心血管疾病防治領域已展現(xiàn)出較大潛力。典型如Leqvio成功驗證了小核酸藥物在大規(guī)模慢性病市場（如高血脂）的可行性及優(yōu)勢。但是，考慮到全球心血管防治的巨大挑戰(zhàn)，以及混合型高脂血癥等臨床需求尚未被很好滿足，因此，市場也急迫期待更多更強的小核酸藥物出現(xiàn)。

而相比單靶點干預無法實現(xiàn)更全面的疾病控制，雙靶協(xié)同可能實現(xiàn)1+1>2的效果。無論是混合型高脂血癥這一臨床最常見的遺傳性血脂異常，還是高血壓合并血脂異常患者，現(xiàn)有的治療策略往往采用多藥聯(lián)合方案，但這會增加藥物間相互作用的風險和患者的藥片負擔，長期治療依從性不佳。

因此，若通過靶向兩種不同mRNA 的siRNA序列共價結合，開發(fā)一種能夠同時有效降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）、甘油三酯又或者降壓降脂的單一療法，臨床意義不言而喻。

目前，全球尚無雙靶點siRNA藥物上市，國內(nèi)進入臨床階段的僅圣諾醫(yī)藥的一款腫瘤/纖維化藥物。

更值得一提的是其研發(fā)效率。邁威生物自主研發(fā)的雙/多靶點小核酸藥物研發(fā)技術平臺，深度融合了人工智能與高通量自動化篩選體系，從立項到確定候選化合物僅用時數(shù)月。

2MW7141項目的成功推進，已經(jīng)初步驗證了該平臺的有效性。這種對于技術的堅持與突破，是邁威生物后續(xù)取得臨床轉化的基礎。

/ 02 /NewCo高階玩家

在國產(chǎn)創(chuàng)新藥密集出海的當下，盡管Newco交易本身已非新鮮事，然而邁威生物這起交易的另一核心看點，在于其選擇的合作伙伴Aditum Bio，絕非普通資本，而是NewCo高階玩家。

Aditum Bio由前諾華高管Joe Jimenez和Mark Fishman于2019年創(chuàng)立，是專注于生物醫(yī)藥創(chuàng)新的風險投資和公司孵化平臺。

其將模式概括為一種風險投資新模式，即通過將無與倫比的科學專業(yè)知識與敏捷的運營能力相結合，進而快速組建公司、規(guī)劃和執(zhí)行，推動新型候選藥物進入臨床階段，并將被MNC收購視為核心目標。其聯(lián)合創(chuàng)始人Joe Jimenez曾直言：

“我們要引進那些我們認為五年后大藥企想要的技術和資產(chǎn)。”

目前，包括Kalexo Bio在內(nèi)，Aditum Bio已經(jīng)組建了11家公司，堪稱Newco孵化機中的戰(zhàn)斗機。

其中，最經(jīng)典的案例莫過于Aditum Bio孵化設立Versanis Bio，兩年后便被禮來以19億美元的高價收購。

Versanis Bio核心資產(chǎn)為bimagrumab。這是一款II型激活素受體，最早由諾華開發(fā)，Aditum Bio引進后成立Versanis Bio，定位于肥胖及代謝疾病治療，尤其針對肥胖癥患者在減脂同時避免肌肉流失的臨床需求。

隨后Aditum Bio為其組建專業(yè)管理、董事團隊，迅速完成融資，領投方Atlas Venture、Medicxi均為全球頂級生命科學風投機構。融資到位后，迅速推動了bimagrumab的II期臨床，在驗證了其在肥胖癥患者中的減脂增肌效果和安全性后，被禮來成功收購。

透過這一案例，Aditum Bio的孵化邏輯與實力清晰可見：聚焦超高創(chuàng)新性資產(chǎn)，針對單一品種組建專業(yè)團隊，快速推進臨床驗證，最終導向MNC收購。

此次為2MW7141專門設立的Kalexo Bio，也將復制Aditum這一套成熟打法。通過獨立公司運作，既能吸納專項資本，又能組建專注該管線的研發(fā)團隊，加速從臨床前向臨床推進。

海外頂級資本的背書，往往預示著技術路線的潛在爆發(fā)力。Aditum Bio選擇在臨床前階段即以NewCo模式介入，也凸顯了其對邁威生物雙靶點siRNA技術平臺和的2MW7141潛力的認可。考慮到小核酸加速爆發(fā)的趨勢，未來2MW7141的最終“歸宿”值得期待。

而這對于邁威生物來說，這不僅意味著后續(xù)豐厚里程碑款落地的可能性加大，更能通過Kalexo的持股，實現(xiàn)長期價值共享，進一步放大其創(chuàng)新價值。

當眼光毒辣的Aditum Bio與前瞻布局的邁威生物聯(lián)手，中國創(chuàng)新藥的技術價值，正在獲得全球?qū)�業(yè)資本最直接的定價。

/ 03 /持續(xù)創(chuàng)新，多平臺驅(qū)動價值再進階

邁威生物的崛起，看似突然，實則有跡可循。其戰(zhàn)略核心在于：聚焦明確領域（腫瘤與年齡相關疾�。�，通過對核心技術平臺的投入，構建起技術平臺矩陣。

過去，行業(yè)對邁威生物的認識主要在ADC領域，但今年其接連在TCE、小核酸等領域的突破，揭示了其多平臺協(xié)同進化的戰(zhàn)略縱深。這背后無疑需要強大的前瞻性平臺布局能力，以及長期的積累。

這種平臺化能力，在2MW7141的開發(fā)中體現(xiàn)得淋漓盡致。

隨著RNAi技術不斷證明其臨床轉化及商業(yè)化實力，小核酸藥物正迎來前所未有的機遇。而經(jīng)歷過第一輪“踩踏式”的肝靶點同質(zhì)化開發(fā)后，邁威生物的小核酸平臺已憑借雙靶點協(xié)同和非LNP遞送的差異化設計，悄然完成關鍵卡位。

考慮到小核酸藥物高度可重復和模塊化的開發(fā)優(yōu)勢，未來該平臺超越降脂，擴展至更多治療領域，也只是時間問題。這意味著，在“年齡相關性”疾病的核心戰(zhàn)場，邁威生物的布局將愈發(fā)深入。

更深層次的競爭力在于，隨著平臺的愈發(fā)成熟，保證了可持續(xù)的創(chuàng)新產(chǎn)出。

邁威生物的管線布局始終圍繞“創(chuàng)新”展開，平臺也展現(xiàn)出高效產(chǎn)出優(yōu)質(zhì)管線的能力。無論是具有BIC潛力的首個國產(chǎn)Nectin-4 ADC（9MW2821），還是全球第一梯隊的ST2單抗（9MW1911），還是已經(jīng)完成BD的在研品種，從TMPRSS6（9MW3011）、IL-11單抗（9MW3811）到最新的雙靶點siRNA藥物，共同點都是：高創(chuàng)新性、全球進度領先、解決臨床未滿足需求。

這種持續(xù)產(chǎn)出差異化創(chuàng)新的能力，才是中國創(chuàng)新藥企長期價值的核心。隨著小核酸平臺浮出水面，邁威生物已形成ADC、抗體、TCE、小核酸四大技術平臺引擎，未來管線裂變速度或?qū)⒊�預期。

平臺型企業(yè)的厚積薄發(fā)，將在邁威生物的身上得到充分演繹。

十年前，中國創(chuàng)新藥的故事始于fast follow；今天，潮水的方向已加速轉變。技術大航海時代，中國黑馬才剛剛起航。

       原文標題 : 又一匹小核酸黑馬，誕生了